加利福尼亚州南旧金山市——1998 年 9 月 25 日——基因泰克公司（纽约证券交易所代码：GNE）今天宣布，它已获得美国食品和药物管理局（FDA）对赫赛汀（曲妥珠单抗）的批准，这是一种独特的新药。一种治疗一种转移性乳腺癌的方法和第一个用于该疾病的单克隆抗体。这种新的生物药物预计将于 10 月在肿瘤医学界上市。
赫赛汀被批准用于患有过度表达 HER2（人表皮生长因子受体 2）蛋白的肿瘤的转移性乳腺癌患者。它既可作为与紫杉醇联合使用的一线疗法，也可作为二线和三线疗法中的单药治疗患者。
在 25% 至 30% 的转移性乳腺癌女性中，HER2 基因发生基因改变，导致肿瘤细胞表面生长因子受体蛋白的数量增加。这种 HER2 蛋白过表达与更具侵袭性的疾病有关。HER2 蛋白过表达由患者医生提供的免疫组织化学测试确定。该测试是在新的或储存的肿瘤样本上进行的。
“感谢 900 名自愿参加关键临床试验的女性，我们已经证明，与单独化疗相比，赫赛汀改善了过度表达 HER2 蛋白的女性的结果，”基因泰克开发高级副总裁、医学博士、公共卫生硕士 Susan D. Hellmann 说和首席医疗官。“今天预示着乳腺癌的新时代，一种新的武器可以针对导致癌症的潜在遗传缺陷。”
在临床试验中接受治疗的 900 名女性对赫赛汀的耐受性普遍良好。然而，赫赛汀在一些患者中引起了严重的心脏毒性，特别是那些同时接受了一些化疗的患者。许多患者有轻微的输液相关反应，主要是第一次输液。在随机对照临床试验中，接受赫赛汀联合化疗的女性与单独接受化疗的女性相比，以下不良事件的发生率更高：心脏毒性、白细胞减少、贫血、腹泻、腹痛和感染。
基因泰克总裁兼首席执行官 Arthur D. Levinson 博士认为，赫赛汀的 FDA 批准对公司具有特殊意义。“我们的员工对这种新疗法的批准感到强烈的成就感，它可以真正改变那些它所帮助的人的生活。一项重大的研究工作是为了分离 HER2 蛋白并开发人性化技术，因此临床试验是可行的。我为克隆 HER2 基因的赫赛汀研究团队感到自豪，也为该公司在该药物的临床开发和制造方面所做的努力感到自豪，”他说。“看到我们的员工、临床研究人员及其员工、乳腺癌倡导者以及最重要的是患者在今天取得成果的工作” s FDA 批准赫赛汀是我职业生涯中最有意义的时刻之一，它将鼓励我们在肿瘤学领域的持续工作。我还要感谢 FDA 在与基因泰克合作以在提交许可申请后仅五个月内迅速批准这种新疗法方面的努力。”
赫赛汀是第一个用于治疗 HER2 过度表达的转移性乳腺癌的人源化单克隆抗体，也是美国第二个批准此类新型生物治疗癌症药物的药物。第一个是 Rituxan¿（Rituximab），由 Genentech 及其合作伙伴 IDEC 制药公司开发，于 1997 年 11 月获得批准。
HER2检测的重要性
“知道乳腺癌过度表达 HER2 肯定会影响治疗决策，”纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心实体瘤肿瘤学部主任 Larry Norton 医学博士说。“过去，HER2过表达的常规检测并不重要，因为结果不会改变管理。然而，最近的数据表明，正确选择治疗可能取决于这些知识，因此检测变得至关重要。”
检测是在肿瘤组织上进行的，应该在诊断时进行。想要检查其 HER2 状态的乳腺癌患者应要求他们的医生在活检或手术时或使用他们储存的肿瘤组织进行检测。
试验设计和乳腺癌倡导者
乳腺癌倡导者通过与基因泰克合作实施反映转移性疾病患者观点的试验，在赫赛汀的 III 期临床试验中发挥了重要作用。倡导者的理解有助于简化患者进入要求，减少完成登记所需的时间。
“很明显，推进乳腺癌研究需要合作，”国家乳腺癌联盟主席 Fran Visco 在今年早些时候在美国临床肿瘤学家协会公布 III 期研究结果时说。“全国乳腺癌联盟对基因泰克和与赫赛汀临床试验倡导者合作的研究人员表示赞赏。我们邀请工业界和科学界的代表采用这种新的合作模式。”
基因泰克还与乳腺癌倡导者密切合作，设计了一项扩大准入计划，以使赫赛汀可用于重症转移性乳腺癌患者，直至 FDA 批准。
赫赛汀的发展
HER2 基因于 1986 年首次与某些乳腺癌和卵巢癌相关联。六年后的 1992 年，赫赛汀抗体与化疗相结合，被给予第一批 15 名妇女的试验组，她们都被认为是绝症。到 1996 年，900 名女性参与了 III 期临床试验。其中一位患者艾米·阿普尔鲍姆（Amy Applebaum）今天仍在接受赫赛汀治疗：
“当我发现自己患有转移性乳腺癌时，那是一个非常可怕的时期。然而，参与赫赛汀临床试验给了我力量。我很高兴不仅个人受益于赫赛汀，而且知道我帮助了其他女性也将从这种药物中受益，既然它已获得批准，”Applebaum 反映了她在转移性乳腺癌和赫赛汀治疗方面的经验。
与其所有上市产品一样，基因泰克将为美国患者提供赫赛汀治疗，无论其经济或保险状况如何。
在美国，大约有 160 万女性被诊断出患有乳腺癌。根据美国癌症协会的数据，任何一年都会诊断出 180,000 例新病例。基因泰克估计大约有 164,000 名女性患有转移性乳腺癌。在这些女性中，25% 到 30% 的女性患有过度表达 HER2 蛋白的肿瘤，并且可能成为这种疗法的候选者。
Genentech, Inc. 是一家领先的生物技术公司，致力于发现、开发、制造和销售用于满足重大医疗需求的人用药物。目前销售的 12 种生物技术产品来自基因泰克科学，其中 7 种基因泰克直接在美国销售。公司总部位于加利福尼亚州南旧金山，在纽约证券交易所和太平洋交易所上市，交易代码为 GNE。
资料来源：基因泰克公司。
